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促进听力恢复 创新再生疗法获得美国FDA快速通道资格
2019/10/11耳鸣药明康德

今日,处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布,其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322,被美国FDA授予了快速通道资格,并在治疗感音神经性听力损失(sensorineural hearing loss,SNHL)的2a期实验中,实现首例患者给药。

人类的多种听力缺陷都是由内耳毛细胞损伤和/或丧失引起的。据世界卫生组织(WHO)估计,目前全球有超过8亿成年人患有听力损失,并且在12到35岁的人群中,有11亿潜在的娱乐性噪音造成的听力损失受害者。美国国立卫生研究院(NIH)的数据透露,大约90%的听力损失患者会受到SNHL的影响。目前,尚无批准的SNHL疗法。

小分子药物混合物FX-322,旨在通过祖细胞活化(progenitor cell activation,PCA),促进毛细胞的生长,最终达到逆转生物学缺陷并恢复组织健康的目标。FX-322的给药方式是通过针穿过耳膜,进行10到15分钟的手术,类似于耳鼻喉科专家在门诊进行的常规手术。FX-322在室温下是液体,但在体温下变成凝胶,其配方允许化合物的活性成分在整个内耳中扩散。

Frequency的PCA再生技术源自麻省理工学院(MIT)罗伯特•兰格(Robert Langer)博士和哈佛医学院(Harvard Medical School)Jeffrey Karp博士的发现——肠道再生是通过不断激活祖细胞而发生的,而祖细胞是一种可以分化成多种细胞的细胞,且这种细胞活化可以用小分子复制。

▲Frequency的技术方法(图片来源:参考来源[2])

已完成的1/2期实验结果显示,FX-322对听力功能,比如单词识别,声音的清晰度等,有统计显著和具有临床意义的改善。正在进行2a期试验将招募约96名SNHL患者,进行每周1次,共4次注射治疗。试验的主要疗效终点是单词识别(WR),噪声中的单词识别(WIN)和标准纯音测听,探索性疗效终点是扩展的高频纯音测听,耳鸣功能指数(TFI)和成人听力障碍清单(HHIA)。预计在2020年下半年会有顶线数据。

Frequency首席执行官David Lucchino先生说:“其本次2a期试验的开启代表着FX-322持续稳健的发展势头。Frequency为十分高兴FX-322被美国FDA授予了快速通道资格,我们期待继续与美国FDA密切合作。”

参考资料:

[1]. Frequency Therapeutics Commences Dosing in its Phase 2a Study of FX-322 for Sensorineural Hearing Loss; 美国FDA Grants FX-322 Fast Track Designation. Retrieved Oct. 10, 2019, from https://investors.frequencytx.com/news-releases/news-release-details/frequency-therapeutics-commences-dosing-its-phase-2a-study-fx

[2]. FORM S-1 REGISTRATION STATEMENT UNDER THE SECURITIES ACT OF 1933 FREQUENCY THERAPEUTICS, INC. Retrieved on Oct. 10, 2019 from https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1703647/000119312519239976/d72917ds1.htm

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来源:
https://med.sina.com/article_detail_103_2_72537.html