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今日,诺华(Novartis)首款CAR-T疗法在华临床试验申请获受理
2019/08/14JXSL1900067白血病复发急性淋巴细胞白血病B细胞淋巴瘤癌症
今日,诺华(Novartis)首款CAR-T疗法在华临床试验申请获受理
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▎医药观澜/报道

今日,中国国家药品监督管理局NMPA药品审评中心(CDE)正式受理了由诺华(Novartis)提交的CTL019的临床试验申请(受理号:JXSL1900067)。值得关注的是,CTL019是诺华(Novartis)旗下的突破性CAR-T新药,也是美国FDA批准的首款CAR-T疗法。

根据CDE网站公开信息, CTL019 的临床试验申请已经于2019年8月12日获受理,申请类型为"进口"。受理信息如下:

图片来源:CDE网站


CTL019是一款需基因改造的自体T细胞免疫疗法,其治疗需先从患者体内提取出T细胞,并在生产中心进行遗传改造。这些T细胞会被引进全新的嵌合抗原受体(CAR),使T细胞有能力直接靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞。当这些T细胞改造完成后,被输注回患者体内进行治疗。CTL019曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定,优先审评资格,以及快速通道资格。作为全球首款CAR-T疗法,CTL019可以说是开启了肿瘤免疫治疗的新篇章。


CTL019最早始于宾夕法尼亚大学,诺华(Novartis)于2012年与宾夕法尼亚大学签定全球合作协议,共同研究、开发与商业化包括CTL019在内的多项CAR-T疗法。之后几年,诺华(Novartis)陆续公布了该药的临床数据,证明了其在复发性/难治性急性淋巴细胞白血病(r/r ALL)儿童及年轻成人患者中的疗效和安全性。多年投入和努力,终迎硕果。2017年7月,FDA肿瘤药物专家咨询委员会(ODAC)召开针对诺华(Novartis)CAR-T疗法CTL019的评估会议,最终以10:0的投票结果一致推荐批准该疗法。同年8月,FDA宣布正式批准该疗法上市,用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病,商品名为Kymriah。

Kymriah的安全性与疗效在一个多中心的临床试验中得到了验证。 这个临床试验招募了63名罹患难治性或复发性B细胞前体ALL的儿童和青年。 在治疗的3个月内,CAR-T疗法带来的总体缓解率达到了83% 不过它也可能带来细胞因子风暴和神经系统事件等副作用。 综合了收益与风险,美国FDA最终决定批准它上市,为特定患者群体带来全新的治疗希望。
基于一项名为“JULIET”的2期临床研究,FDA在2018年5月又批准Kymriah用于治疗患有复发或难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)的成年患者。该研究有106名患者接受了Kymriah输注,结果显示,采用Kymriah治疗的成人复发或难治性DLBCL患者的总体缓解率(ORR)达到50%(95%CI,38%-62%),完全缓解率(CR)为32%,部分缓解率为18%。

此次,CTL019在中国申报临床并获得受理,是该创新疗法在全球进行注册的又一大进展。希望这款创新疗法能够早日造福更多需要的癌症患者。

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资料来源:

[1]药品审评中心网站. Retrieved August 12, 2019, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=3

[2]重磅!首款CAR-T疗法今日获批!Retrieved August 31, 2017, from 药明康德官微

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